Svolta nella medicina genetica: primo neonato affetto da malattia rara e incurabile, trattato con terapia CRISPR personalizzata
Il team di ricerca supportato dai National Institutes of Health (NIH) ha sviluppato e somministrato in sicurezza una terapia di editing genetico personalizzata per curare un neonato affetto da una malattia genetica incurabile e potenzialmente letale. Il neonato, a cui è stata diagnosticata la rara malattia del deficit di carbamil fosfato sintetasi 1 (CPS1) poco dopo la nascita, ha risposto positivamente al trattamento. Il processo, dalla diagnosi al trattamento, ha richiesto solo sei mesi e rappresenta la prima volta che la tecnologia viene impiegata con successo per curare un paziente umano.La tecnologia utilizzata in questo studio pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine e presentato al convegno dell'American Society of Gene & Cell Therapy del 15 maggio 2025,…